La terapia genica è diventata un farmaco e a commercializzarla, per la prima volta in Europa, sarà un’azienda italiana, la Chiesi Farmaceutici S.p.A. La patologia in questione è
una malattia rara, che colpisce meno di un centinaio di persone in Italia, ma per la quale non esiste una cura:
il deficit di lipoproteina lipasi (Lpld), cioè la mancata produzione di un enzima che metabolizza i trigliceridi. In poche parole chi soffre di questa malattia si trova ad avere livelli di trigliceridi nel sangue altissimi, che provocano nella maggioranza dei casi
pericolose e dolorose pancreatiti. Fino ad oggi l’unico intervento che veniva fatto era curare la pancreatite, cioè l’esito finale, nel momento in cui si presentava, ma non esisteva alcun modo di agire a livello ematico. Ora invece abbiamo questo nuovo farmaco, chiamato "Alipogene tiparvovec", il quale potrebbe segnare in qualche modo l’inizio dell’epoca della terapia genica a portata di tutti.
Ma come funziona questo nuovo "farmaco? Si tratta di
sostituire all’interno delle cellule la copia mal funzionante del gene (Lpl) Per questo si utilizza un
adenovirus, (un virus che provoca normalmente sindromi simili al raffreddore) modificato per essere inoffensivo per l’uomo e incapace di replicarsi, e
al cui interno è stata inserita una copia funzionante del gene Lpl. In questo modo il farmaco
raggiunge le cellule dei muscoli (dove viene sintetizzata la proteina) e libera al loro interno la copia corretta del gene. La terapia consiste in un’unica iniezione nel corso della vita, e gli studi effettuati fino ad oggi indicano che il farmaco è in grado di ridurre del 54% gli attacchi di pancreatite acuta, e del 59% i dolori addominali causati dalla patologia.
http://www.wired.it/scienza/biotech/2014/11/10/terapia-genica-commercio/
https://oggiscienza.wordpress.com/2014/11/19/primo-farmaco-basato-sulla-terapia-genica/
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